Thérapie génique et maladies acquises de la rétine
Si la thérapie génique a dans un premier temps ciblé des maladies génétiques, notamment de la rétine, avec un premier débouché clinique approuvé par la Food and Drug Administration et l’Agence européenne des médicaments avec le Luxturna® pour les patients atteints d’une amaurose congénitale de Leber liée à une mutation du gène RPE65, elle présente aussi un intérêt dans les maladies acquises de la rétine par son apport pharmacologique faisant synthétiser par les tissus oculaires un agent pharmacologique et ce, de façon prolongée après une seule injection.
