Une thérapie génique montre du potentiel sur des organoïdes

Pour étudier les effets d’une thérapie génique sur l’amaurose congénitale de Leber causée par une mutation du gène CRX, des chercheurs américains ont produit des organoïdes à partir de cellules de la peau de deux patients. Ils les ont transformés en cellules souches pluripotentes induites puis les ont différenciés en organoïdes de rétine, présentant notamment des photorécepteurs matures.

Ils ont également produit de tels organoïdes à partir de cellules de parents des patients, non atteints par la maladie. Ils ont alors observé que les organoïdes issus des malades exprimaient bien une protéine CRX tronquée, contrairement aux autres, et que conséquemment, les niveaux d’opsine et de rhodopsine étaient bien moins élevés chez les premiers que chez les seconds. Ils ont ensuite injecté mille milliards de vecteurs adénoviraux contenant une version fonctionnelle du gène CRX dans les organoïdes issus des patients. Ils ont alors observé des niveaux de rhodopsine équivalents à environ la moitié de ceux détectés dans les organoïdes issus de personnes saines et des niveaux d’opsine en hausse également. Des résultats qui tendent à montrer que la surexpression des gènes pourrait offrir une piste de traitement pour cette pathologie.

Kruczek K et al. Gene Therapy of Dominant CRX-Leber Congenital Amaurosis using Patient Stem Cell-Derived Retinal Organoids. Stem Cell Reports. 2021:16(2):252-63

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