Une thérapie génique contre l’achromatopsie bientôt testée chez l’homme

Tout est parti d’un troupeau de mouton souffrant d’achroma­topsie congénitale. Identifiée par un groupe de chercheurs israéliens en 2009, elle a fait l’objet d’un essai de thérapie génique… qui s’est révélé concluant. Dans une étude publiée en septembre 2018, les scientifiques révèlent ainsi qu’ils ont repéré sur le gène ovin CNGA3 la mutation non-sens à l’origine de la maladie et qu’ils ont créé un vecteur de thérapie génique portant la version fonctionnelle humaine ou murine du gène.

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