Une nouvelle version de CRISPR contre les maladies rétiniennes héréditaires
« Nos résultats constituent la plus grande réussite de traitement de la cécité utilisant l’éditing du génome à ce jour », annonce Krzysztof Palczewski, chercheur au sein du département d’ophtalmologie de l’université de Californie, aux États-Unis. Que se cache-t-il derrière cette déclaration ? Le scientifique et son équipe ont utilisé une nouvelle génération des ciseaux génétiques CRISPR, appelé « base editing » et mis au point par le Broad institue du MIT et de l’université d’Harvard.
Et ont ainsi pu corriger, avec une efficacité de 29%, la mutation du gène RPE65 chez des souris modèles pour l’amaurose congénitale de Leber. Le traitement a consisté en une injection sous-rétinienne d’un lentivirus porteur des ciseaux génétiques. Et les souris traitées se sont mises à exprimer de nouveau la protéine REP65 et ont retrouvé des fonctions rétiniennes et visuelles proches de la normale. Les chercheurs estiment que ce premier résultat ouvre la porte au traitement de nombreuses maladies rétiniennes héréditaires et qu’il pourrait représenter une alternative aux thérapies géniques, qui visent de leur côté à introduire une version fonctionnelle du gène muté.
Suh S, Choi EH, Leinonen H et al. Restoration of visual function in adult mice with an inherited retinal disease via adenine base editing. Nat Biomed Eng (2020).
F. Rigal