Cet essai multicentrique de phase 3, randomisé en double aveugle contre placebo, a montré une amélioration des symptômes ainsi que de la qualité de vie. La maladie de Graves-Basedow entraîne une inflammation des tissus musculaires et adipeux à l’arrière de l’œil, provoquant une exophtalmie. Les patients peuvent aussi souffrir d’une diplopie et d’une sensibilité à la lumière. Les conséquences peuvent aller jusqu’à la cécité. Dans cet essai, 41 patients ont reçu l’inhibiteur d’IGF-IR teprotumumab, en injection intraveineuse (10 mg par kilo pour la première injection puis 20 mg par kilo), toutes les trois semaines pendant 21 semaines ; et 42 patients un placebo. Une réduction de la protrusion oculaire supérieure ou égale à 2 mm constituait le résultat principal. Les résultats secondaires étaient entre autres l’amélioration de l’inflammation, de la diplopie, et de la qualité de vie. Une réponse a été observée dès la deuxième dose (soit en six semaines). Après 24 semaines, 83% des patients sous teprotumumab (soit 34 patients) présentaient une amélioration de la protrusion oculaire, contre seulement 10% (4) des patients sous placebo. Les résultats secondaires étaient aussi plus significativement améliorés sous teprotumumab que sous placebo. Les effets secondaires étaient moyens à modérés, sauf deux ES sérieux dont l’un a conduit à l’arrêt du traitement. Il s’agit du premier traitement médicamenteux dans cette indication : les patients n’avaient auparavant comme alternative que des procédures chirurgicales hautement invasives. Douglas RS et al. Teprotumumab for the Treatment of Active Thyroid Eye Disease. N Engl J Med. 2020;382:341-52.