Traiter le glaucome par thérapie génique ?

Une équipe de chercheurs britanniques et chinois a établi ex vivo et sur modèle murin la preuve de concept du traitement du glaucome par thérapie génique ciblant le corps ciliaire.

Utilisant la technologie d’édition de gène CRISPR-Cas9, ils ont inactivé le gène Aquaporin 1 dans le corps ciliaire, permettant de réduire la production d’humeur aqueuse. Une baisse de la pression intra-oculaire (PIO) a été observé dans les yeux traités des souris (10,4 mmHg versus 13,1 mmHg dans les yeux non traités), ainsi que la prévention de la perte de cellules ganglionnaires (32/mm2, versus 25/mm2 dans les yeux non traités). L’équipe est en discussion avec des partenaires industriels pour poursuivre les recherches.

Jiahui Wu et al. Gene Therapy for Glaucoma by Ciliary Body Aquaporin 1 Disruption Using CRISPR-Cas9. Mol Ther. 2020;28(3):820-9 

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