Thérapie génique de la NOHL

GenSight Biologics a recruté le premier patient pour chacune des deux études pivotales de phase III,  RESCUE et REVERSE, conçues pour déterminer si le GS010 peut stopper ou restaurer la perte d'acuité visuelle associée à la neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL) induite par la mutation du gène NADH déshydrogénase 4 (ND4), ou agir comme prophylaxie dans la perte d'acuité visuelle d'un œil non encore affecté.

 

Les études visent également à identifier la fenêtre d'opportunité thérapeutique dès les premiers signes de perte de vision.

Une unique injection intravitréenne de GS010 sera administrée dans un œil de chacun des sujets, quand l'œil opposé recevra une injection simulée (sham). À l'issue d'une période de 48 semaines, les patients bénéficieront d'un suivi d'au moins trois ans afin de déterminer la durabilité de l'efficacité ainsi que la bonne tolérance à long terme du traitement.

RESCUE devrait inclure 36 patients présentant une perte d'acuité visuelle inférieure ou égale à 6 mois, et REVERSE 36 patients présentant une perte d'acuité visuelle comprise entre 7 et 12 mois, afin d’évaluer si une intervention précoce est un facteur clé pour optimiser le succès thérapeutique.

Les études seront menées en parallèle dans sept centres aux Etats-Unis, au Royaume-Uni, en France, en Allemagne et en Italie. Les centres en Europe ouvriront dans les prochaines semaines, sous réserve d'autorisation des agences réglementaires locales.

Les premiers résultats à 48 semaines de suivi sont attendus fin 2017.

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