Première thérapie génique pour une maladie héréditaire approuvée aux États-Unis

425 000 dollars par œil. C’est le coût du traitement Luxturna, mis au point par la société américaine Spark Therapeutics et approuvé par la FDA (Food and drug administration), l’autorité du médicament américaine, en décembre. Particularité de celui-ci : il agit en une seule prise puisqu’il s’agit d’une thérapie génique visant à traiter une dystrophie rétinienne héréditaire rare qui évolue souvent vers la cécité totale.

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