Première thérapie génique pour une maladie héréditaire approuvée aux États-Unis

425 000 dollars par œil. C’est le coût du traitement Luxturna, mis au point par la société américaine Spark Therapeutics et approuvé par la FDA (Food and drug administration), l’autorité du médicament américaine, en décembre. Particularité de celui-ci : il agit en une seule prise puisqu’il s’agit d’une thérapie génique visant à traiter une dystrophie rétinienne héréditaire rare qui évolue souvent vers la cécité totale.

Luxturna consiste à injecter une copie fonctionnelle du gène RPE65, porteur de mutations chez les patients. Dans une étude pivot, la vision de 27 des 29 patients traités s’était améliorée un an après l’injection et les effets secondaires étaient modérés, principalement liés à l’administration du traitement lui-même. La FDA estime que 1 000 à 2 000 personnes pourraient être concernées aux États-Unis par cette thérapie, qui devrait être proposée dans plusieurs centres américains au début de l’année. Reste à savoir comment il sera possible de la financer. « Ces derniers mois nous avons travaillé avec les assureurs pour trouver des solutions innovantes afin de permettre l’accès à Luxturna et qui pourront servir de modèle pour d’autres thérapies géniques à prise unique », a annoncé Jeffrey Marrazzo, Pdg de Spark Therapeutics. L’une des pistes avancées est que Spark Therapeutics partage le risque avec les assureurs en offrant une remise si certains seuils d’efficacité à définir ne sont pas atteints à court terme (30 à 90 jours) après le traitement et à long terme (30 mois).

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