Luxturna progresse en France

Luxturna, la thérapie génique contre la dystrophie rétinienne héréditaire résultant de mutations bi-alléliques confirmées du gène RPE65, continue sur sa lancée. Après avoir été mise au point par Spark Therapeutics aux États-Unis et approuvée par la FDA (Federal drug administration) en 2017 (voir CDO 216), elle a obtenu en novembre 2018 l’autorisation de mise sur le marché européenne (AMM) (voir CDO 224).

Un mois plus tard, la France est devenue le second pays à mettre en œuvre ce traitement, injecté chez trois patients, âgés de 2, 7 et 20 ans. Et même si les résultats ne seront véritablement mesurables que dans un an, Luxturna continue son chemin : il vient d’obtenir de la commission de transparence l’ASMR (Amélioration du Service Médical Rendu) de niveau II caractérisée d’importante dans son indication validée par l’AMM. Une bonne nouvelle pour Novartis, qui développe et commercialise le produit hors États-Unis, ainsi que pour le CHNO des Quinze-Vingt, seul hôpital autorisé à dispenser le traitement. Environ 350 patients seraient atteints de la maladie en France.

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