Jusqu’à présent, il n’existait aucun traitement satisfaisant pour l’ophtalmopathie basedowienne. L’éventail thérapeutique incluait corticostéroïdes, immunosuppresseurs et chirurgie pour réduire la pression de l’orbite mais avec une efficacité limitée et des effets secondaires.
Une étude américaine apporte cependant un nouvel espoir : les chercheurs ont suivi 88 patients qui se sont vus administrer soit un placebo, soit du téprotumumab, un inhibiteur du récepteur à l’IGF-1 (huit injections en intraveineuse, espacées chacune de 3 semaines). Et 69% de ces derniers (contre 20% des patients sous placebo) ont répondu positivement au traitement au bout de 24 semaines (43% contre 4% dès 6 semaines) : leur exophtalmie et leur clinical activity score ont diminué. Quant aux effets secondaires, ils sont faibles puisque seule une hyperglycémie chez les patients diabétiques a été observée mais contrôlée en ajustant le traitement du diabète. Un essai clinique de suivi est en cours pour confirmer les résultats et devrait s’achever en 2018.
Terry J, Smith TJ, Kahaly GJ, Ezra DJ et al. Teprotumumab for thyroid-associated ophthalmopathy. N Engl J Med. 2017;376(18):1748-61.
