La thérapie génique contre la rétinopathie pigmentaire

La société biopharmaceutique française GenSight Biologics a annoncé le 18 janvier avoir obtenu l’autorisation de l’agence réglementaire britannique Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) pour démarrer l’étude clinique de phase I/II de son traitement GS030 contre la rétinopathie pigmentaire.

Particularité de celui-ci ? Il s’agit d’une thérapie génique associée à une technologie de stimulation visuelle. La première (GS030-DP) est administrée en une seule injection intravitréenne afin d’introduire un gène codant pour une protéine photosensible à l’intérieur de cellules spécifiques de la rétine pour les rendre sensibles à la lumière. Le dispositif de stimulation (GS030-DP), prenant la forme de lunettes, vise ensuite à ­stimuler spécifiquement les cellules transduites, et donc à amplifier le signal lumineux. « Selon le protocole, trois ­cohortes de trois patients chacune se verront administrer une dose croissante de GS030-DP en une seule injection ­intravitréenne dans l’œil le plus atteint. Une quatrième ­cohorte d’extension recevra la plus forte dose tolérée, ­expose la société dans un communiqué. Un comité de surveillance et de suivi indépendant (DSMB) examinera les données de sécurité des patients traités de chaque cohorte et émettra des recommandations avant de passer à la dose supérieure. Le critère principal d’évaluation sera la sécurité et la tolérance un an après l’injection. GenSight espère traiter le premier patient au Royaume-Uni au premier trimestre 2018. »

©sdecoret

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