Horama lancera une étude de phase I/II pour le traitement de la rétinopathie pigmentaire

L’Agence nationale de sécurité du médicament (ANSM) a donné son feu vert : la société de biotechnologie française Horama va pouvoir lancer une étude de phase I/II pour son produit Hora-PDE6B, destiné au traitement de la ­rétinopathie pigmentaire. « L’objectif de cette étude ­clinique, menée au sein du service d’ophtalmologie du CHU de Nantes, est d’évaluer la sécurité et l’efficacité du produit, explique Horama.

Celui-ci sera administré unilatéralement de façon sous-rétinienne chez des patients atteints de rétinopathie pigmentaire liée à des mutations bialléliques du gène PDE6B conduisant à un défaut ­d’expression de la protéine PDE6ß (PDE6beta). Hora-PDE6B est en effet un vecteur viral adéno-associé recombinant (rAAV) qui permet de fournir une copie non mutée du gène PDE6B humain pour remplacer le gène défectueux. Cette étude monocentrique, en ouvert, en escalade de dose, sera réalisée chez 12 patients volontaires âgés de plus de 18 ans et atteints d’une rétino­pathie pigmentaire liée à une mutation du gène PDE6B sans autre manifestation syndromique.

L'accès à la totalité de la page est protégé.

Je m'inscris

Identifiez-vous