Evaluation d'une thérapie génique dans le traitement de la neuropathie optique héréditaire de Leber

 

La société biopharmaceutique GenSight a annoncé l’accord de la FDA (Food and Drug Administration) pour que soient menées deux études de phase III avec son produit GS010 dans le traitement de la neuropathie optique héréditaire de Leber (LHON).

GS010 est une thérapie génique basée sur une injection intravitréenne dans l'œil ciblant la LHON induite par la mutation du gène ND4, une maladie génétique mitochondriale rare.

 

 

Les études cliniques sont conçues pour démontrer l'efficacité d'une injection intravitréenne unique de GS010 chez des sujets atteints de la LHON induite par cette mutation et ayant subi une perte d'acuité visuelle depuis moins d'un an, comparée à l'oeil non traité, en mesurant la variation d'acuité visuelle après 48 semaines par rapport à l'acuité visuelle initiale.

Les deux études menées en parallèle incluront des patients présentant une perte d'acuité visuelle ne dépassant pas 6 mois (étude RESCUE), ou comprise entre 6 et 12 mois (étude REVERSE). Ce sont des études cliniques pivotales randomisées, en double aveugle, contrôlées par injection simulée.

Chacune de ces études prévoit de randomiser 36 sujets, et sera menée dans 7 centres (1 en France, Allemagne, Italie, Royaume-Uni et 3 aux Etats-Unis) sous réserve des autorisations réglementaires et des comités d'éthique. Le premier patient devrait être inclus d'ici la fin de l'année 2015.

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