Deux thérapies géniques, sans résultats
L’American Journal of Ophthalmology présente deux articles consacrés à l’évaluation de la sécurité et de l’efficacité de thérapies géniques. Le premier concerne la neuropathie optique héréditaire de Leber avec l’injection intravitréenne, via un virus adéno-associé, d’une copie corrigée pour la mutation génétique G11778A.
Celle-ci a été effectuée chez 11 patients souffrant d’une perte de vision chronique et bilatérale depuis plus d’un an ; chez 9 patients souffrant d’une perte de vision aigue de moins d’un an et chez 8 patients atteints d’une perte de vision unilatérale. Deux ans plus tard, le traitement semble bien toléré… mais donne peu de résultats. « S’il y a un effet, il est probablement faible et est indépendant de la dose administrée », concluent les auteurs. La deuxième étude porte quant à elle sur le traitement de la maladie de Stargardt. La thérapie fait cette fois appel à une version modifiée du virus de l’anémie équine infectieuse, portant la copie corrigée du gène ABCA4. 22 patients ont ainsi reçu des injections sous-rétiniennes selon trois doses différentes et ont été suivi pendant trois ans. Un effet indésirable grave a été reporté (hypertension oculaire chronique) mais le traitement a dans l’ensemble été bien toléré. En revanche là encore, aucun effet significatif sur l’acuité visuelle n’a pu être attribué au traitement.
Lam BL et al. Leber Hereditary Optic Neuropathy Gene Therapy: Adverse Events and Visual Acuity Results of all Patient Groups. Am J Ophthalmol. 2022
Parker MA et al. Three-year safety results of SAR422459 (EIAV-ABCA4) gene therapy in patients with ABCA4-associated Stargardt disease: An open-label dose-escalation phase I/IIa clinical trial, cohorts 1-5. Am J Ophthalmol.
N. Le Jannic