Depuis 30 ans, la médecine régénératrice s’est intéressée aux cellules souches embryonnaires pour remplacer des cellules. Cependant, leur sécurité était questionnée du fait notamment de leur capacité illimitée à se multiplier, les principales craintes de complications étant la formation de tératomes et la réaction immunitaire dirigée contre le greffon.

Un article du Lancet [1] vient de publier les résultats à 22 mois de deux études prospectives de phase 1/2, après transplantation de cellules obtenues à partir de cellules souches embryonnaires chez 18 patients : 9, de plus de 18 ans, étaient atteints d’une maladie de Stargardt et 9, âgés de plus de 55 ans, d’une dégénérescence maculaire atrophique liée à l’âge. Pour chaque maladie, trois groupes de traitement avaient été constitués, avec des doses de 50 000, 100 000 ou 150 000 cellules.

Les résultats n’ont montré aucun signe de rejet ni d’hyperprolifération ni d’effets concernant la tolérance oculaire ou systémique. Des effets indésirables liés à l’acte chirurgical en lui-même ont été observés, notamment un cas d’infection sévère à staphylocoque, et un autre au traitement immunosuppresseur.

Pour 13 des 18 patients (72 %), la pigmentation subrétinienne des patchs a été augmentée, en relation avec la transplantation d’épithélium pigmentaire rétinien. La meilleure acuité visuelle corrigée a été améliorée pour dix yeux, est restée inchangée pour sept yeux et a diminué de plus de 10 lettres pour un œil, tandis celle de l’œil controlatéral non traité n’a connu aucune amélioration. La test sur la qualité de vie visuelle a été améliorée de 16 à 25 points 3 à 12 mois après la transplantation pour les patients atteints de DMLA, et de 8 à 20 points pour ceux souffrant de la maladie de Stargardt.