CRISPR contre la rétinite pigmentaire

Des chercheurs de l’université de Columbia, aux États-Unis, ont réussi à restaurer les fonctions rétiniennes chez des souris atteintes de rétinite pigmentaire en faisant appel à la technologie d’édition de gènes CRISPR.

C’est la première fois que cet outil, qui permet de remplacer les gènes mutés par une version saine, est utilisé pour une maladie génétique héréditaire autosomale dominante. Pour parvenir à leurs fins, le Dr Tsang et son équipe ont créé deux ARN guides (quand la technologie habituelle n’en utilise qu’un) pour cibler les gènes mutés de la rhodopsine, le pigment protéique à l’origine de 15% de toutes les rétinites pigmentaires héréditaires. Ce double guide, indépendant du type de mutation de la rhodopsine (il en existe 150 différentes) a ainsi fait passer les chances de détruire le mauvais gène de 30 à 90% et, combiné à un adéno-virus apportant le bon gène pour compléter la réparation, il a permis une amélioration de la vue des souris. L’électrorétinogramme ainsi que la mesure de l’épaisseur de la couche nucléaire externe montrent en effet de meilleurs résultats avec la technique du « détruire et remplacer » qu’avec la seule réparation du gène. Les cher­cheurs annoncent le démarrage d’un essai clinique chez l’homme dans trois ans.

Tsai YT et al. Clustered regularly interspaced short palindromic repeats-based genome surgery for the treatment of autosomal dominant retinitis pigmentosa. Ophthalmology. 2018 May 5. pii: S0161-6420(17)33608-4. doi: 10.1016/j.ophtha.2018.04.001. [Epub ahead of print]

©Science RF

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