Un Galien pour Luxturna®

Luxturna, première thérapie génique en ophtalmologie, permettant de soigner certains patients souffrant de dystrophies rétiniennes héréditaires résultant de mutations bi-alléliques du gène RPE 65, maladie jusqu’alors incurable, a remporté cette année un Prix Galien dans la catégorie : « médicament destiné aux maladies rares », s’est félicité Novartis.

Ce type de mutation, très rare, touche seulement quelques milliers de personnes dans le monde et constitue une cause de malvoyance grave de l’enfant. Le traitement se compose d’un fragment d’ADN, contenant une copie active du gène RPE65, qui est inséré dans un vecteur capable de le transporter. Il est administré par injection d’une dose unique dans chaque œil. Cette innovation a également été évaluée par la commission de transparence avec une ASMR (Amélioration du Service Médical Rendu) de niveau II caractérisée d’importante.