Les premiers résultats d’une thérapie génique de la DMLA exsudative montrent une bonne tolérance

 

Une équipe australienne a étudié la sécurité d’un traitement de la DMLA humide par une injection intravitréenne (IVT) unique d’un vecteur porteur d’un gène codant pour un anti-VEGF, le rAAV.sFLT-1 [1].

Ils ont mené une étude randomisée contrôlée de phase 1 au Lions Eye Institute et au Sir Charles Gairdner Hospital (Nedlands, Australie) sur neuf patients âgés de plus de 65 ans atteints d’une DMLA exsudative secondaire à une néovascularisation choroïdale subfovéale, avec une meilleure acuité visuelle corrigée (MAVC) de 3/60-6/24 et 6/60 ou mieux dans l’autre œil.

 

Les patients oint été répartis aléatoirement en trois groupes : trois patients ont reçu une faible dose de rAAV.sFLT-1 (1×1010), trois une forte dose (1×1011) et trois ont constitué le groupe témoin sans traitement. Tous les patients ont bénéficié d’un traitement par le ranibizumab au début de l’étude et à la semaine 4, et un traitement de secours pouvait être administré ultérieurement en fonction notamment de leur MAVC et des résultats de l’OCT ou d’une angiographie à la fluorescéine.

Aucun effets indésirable de la thérapie génique n’a été constaté, notamment pas hémorragie subconjonctivale ou subrétinale ni débris cellulaire dans la partie antérieure du corps vitré ni atrophie choriorétinienne.

Quatre des six patients traités n’ont pas nécessité de traitement de secours et les deux autres n’ont reçu qu’une IVT chacun.

Les auteurs concluent que le traitement par rAAV.sFLT-1 a été bien toléré et qu’il pourrait constituer un traitement à long terme potentiel de la DMLA exsudative.

Pour en savoir plus

1. Rakoczy EP et al. Gene therapy with recombinant adeno-associated vectors for neovascular age-related macular degeneration: 1 year follow-up of a phase 1 randomised clinical trial. The Lancet. Publication en ligne : 29 septembre 2015.

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