Des cellules souches restaurent des cellules de l’épithélium pigmentaire dans un modèle animal de DMLA

Grâce à une thérapie basée sur les cellules souches, des chercheurs ont évité la cécité chez des modèles animaux (rats et cochons) d’atrophie géographique, en cas de DMLA sèche. Cette recherche ouvre la voie à des essais chez l’humain. Les chercheurs ont prélevé des cellules sanguines à partir de 3 patients atteints de DMLA, les ont converti au laboratoire en cellules souches pluripotentes induites (CSPi) sans mutation oncogénique et les ont ensuite programmées pour qu’elles deviennent des cellules de l’épithélium pigmentaire rétinien (EPR).

Ces dernières sont en effet les cellules qui meurent dans l’atrophie géographique, entraînant la mort des photorécepteurs et donc la cécité. L’idée dans cette étude est de remplacer les cellules de l’EPR par de nouvelles cellules, dérivées des CSPi. Les chercheurs décrivent que 10 semaines après l’implantation de la couche de cellules d’EPR dans la rétine des animaux, celles-ci s’étaient intégrées sans problème dans la rétine et fonctionnaient correctement, exprimant le gène RPE65 (qui est nécessaire à la régénération des pigments visuels dans les photorécepteurs). L’une des inquiétudes à propos de la thérapie par cellules souches est son potentiel oncogénique, mais les chercheurs ont analysé les cellules de l’EPR formées à partir de CSPi et n’ont pas observé de mutations génétiques liées à la croissance tumorale.

Sharma R, Khristov V, Rising A et al. Patient-specific clinical-grade iPS cell-derived retinal pigment epithelium patch rescues retinal degeneration in rodent and pig eyes. Science Translational Medicine, January 16, 2019.

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