Evaluation d'une thérapie génique dans le traitement de la neuropathie optique héréditaire de Leber

  La société biopharmaceutique GenSight a annoncé l’accord de la FDA (Food and Drug Administration) pour que soient menées deux études de phase III avec son produit GS010 dans le traitement de la neuropathie optique héréditaire de Leber (LHON). GS010 est une thérapie génique basée sur une injection intravitréenne dans l'œil ciblant la LHON induite par la mutation du gène ND4, une maladie génétique mitochondriale rare.    

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